阿尔兹海默病药物研发的失败确实是一个痛点 Zt Tianyazi2022-08-01 14:21:12

阿尔兹海默病药物研发的失败确实是一个痛点，但是，导致失败的因素有很多。虽然阿尔兹海默病患者有大量的Aβ，但是，这可能只是此病的结果，并非是原因。

也就是说，即便有了可以减少Aβ的药物，比如特异性抗体，还是不能够有效地逆转病变的进程。

Aβ本来是一个比较大的膜蛋白，经过蛋白酶的切割之后，产生不同大小的肽段，Aβ*56只是其中之一。后来研究得更多的，是Aβ42/Aβ40。2021年，FDA批准了一款有争议的抗Aβ抗体药物Aducanumab，这是第一款阿尔兹海默病治疗性药物，该抗体能识别Aβ42寡聚体，也能减少大脑中的Aβ斑块。

▎图/阿尔兹海默病患者大脑。目前全球有5000万名痴呆症患者，其中阿尔兹海默症患者超过3000万，大多数年龄在65岁以上

在Aducanumab之前，阿尔兹海默病领域就是新药研发的坟场，尽管有大量的研发投入，但在相当长的时间里，产出就是零。即便Aducanumab成为了第一款批准的药物，由于该药物治疗效果有限，价格又太贵，市场前景也不乐观，目前FDA已经限制了该药物的使用人群，只能用于治疗有轻度认知障碍或有早期痴呆症状的患者。

所以，Aβ可能就是一个大坑。Aβ*56并非是Aβ的唯一或主要亚型，那篇Aβ*56早期论文即便最后证明没有“造假”，也不能表明Aβ领域的研究方向就没有问题。

一团浆糊。

找研发方向太难了

Aggregates 一旦形成，怎样去除？就地消化，还是打包外卖

因为淀粉样沉淀板块是AZ的生物表象，不管是否病因。理论上如果有效清除它，对病人缓解病情应该有用。

鸭子专家马前炮赚翻了吧？