拉斯克奖 – 为生理学，病毒学和科学教育而设 （二） autumn052016-10-06 17:10:32
The Lasker-DeBakey临床医学研究奖，授予 Ralf F. W. Bartenschlager ，Charles M. Rice和 Michael J. Sofia 。 Ralf F. W. Bartenschlager 和Charles M. Rice在实验室创建一个复制丙型肝炎病毒（HCV）的系统，Michael J. Sofia使用该系统开发了一种既安全又有效的新药来治疗这种使走向人衰弱甚至死亡的疾病。
全世界因丙型肝炎病毒导致慢性肝炎者多达1.7亿，每年有超过35万的患者死亡。未经治疗的病毒会导致肝功能衰竭，甚至肝癌，比例高达15％至30％。
德国海德堡大学的病毒学家的Bartenschlager博士，和纽约洛克菲勒大学的病毒学家Rice博士，于1989年，在丙肝病毒的基因序列刚被确定后，就开始了丙型肝炎的研究。
刚开始，研究人员认为只要把新测序的RNA插入培养细胞，就能看到病毒的复制。但是，在一次又一次的实验之后，这种方法宣告失败。
“如果病毒不能在培养细胞中复制，要研究这种病毒就会非常艰难，” Rice博士说。他和他在圣路易斯华盛顿大学的同事，怀疑是否原定的基因序列里缺少点什么。
Rice 博士和一组在日本的科学家分别发现，确实如此。Bartenschlager博士与在德国的Mainz 大学合作，以找到一种方法可以在实验室里有效地复制病毒细胞。
实验室里成功复制的病毒细胞，使得制药研究员们，在药物发现过程，得以测试他们的理论。而其中的一位研究员就是Dr. Sofia，他当时是Arbutus Biopharma制药公司的首席科学家。
2005年，Dr. Sofia加盟到一家叫Pharmasset的公司，这家公司想制造一个丙型肝炎的新药。之前的研究已经开发出一种化学药品，在某种程度上可以阻断病毒RNA的复制机制，但并非十分有效。
Dr. Sofia创造性地解决了这个问题。他让这个化合物穿上一件“滑翔”外衣，这件外衣使得化合物能够轻松进入肝细胞组织，到达肝脏后，肝脏里的代谢酶剥下化合物的涂层，化合物摇身转换为活性药物，同时化合物因失去了这件外衣，不能逃出肝脏，而跑到别的细胞组织里去。
“这使得我们能够提供非常高的药物浓度， 这是肝脏所需要的，” Sofia博士说，“与此同时，也减少了药物对其他器官的副作用。”
他的工作导致了新的口服药物的开发 - sofosbuvir（索非布韦）- 能够根除HCV，且无严重副作用。第一代索非布韦方案，Sovaldi，在2013年被食品和药物管理局批准后，又有几代上市，其中Harvoni，在8到12周的治疗期间，治愈率达94％-99％，即便是对顽固的HCV患者。
“我认为这可能是我们有史以来在抗病毒治疗领域里最大的成功，”Bartenschlager博士说，虽然他指出，药品的成本高，阻止了它们在全球性的影响。
文章来源：纽约时报 http://www.nytimes.com/2016/09/13/science/lasker-awards.html
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